开拓性的澳大利亚科学家向一种激进的医疗干预措施迈进了一步，该措施有望通过为脑细胞 “充电 “来阻止帕金森病的发展。
对帕金森病患者的一种基因疗法的研究将在几周内开始，这种疗法将防止使神经元缺乏能量并导致细胞死亡的退行性疾病过程。
如果科学家们能够证明他们可以为脑细胞提供另一种持续的能量来源，防止脑细胞死亡，他们将证明帕金森病不仅可以被治疗，而且可以停止。
“我们正在真正研究一种方法，为帕金森病中死亡的脑细胞提供一种新的、可靠的可持续的能量来源，”澳大利亚神经科学研究中心（NeuRA）神经变性主席卡卡罗琳-苏（Carolyn Sue AM） 教授说：”在帕金森病中发生的情况是，大脑的一部分退化并不再工作，特别是那些帮助控制运动的部分。
“当脑细胞开始退化时，是因为它们失去了能量，就像你的手机没电了一样。能量为活跃的事物提供燃料，如使突触工作，它允许蛋白质和分子在细胞周围运输，并帮助摆脱阻止细胞正常工作的垃圾。而在帕金森病中，所有这些过程都会缓慢或逐渐丧失。
“这种新的治疗方法研究以一种新的方式为电池充电。”
Professor Carolyn Sue, Kinghorn Chair, Neurodegeneration at Neuroscience Research Australia, is leading the research into gene therapy for Parkinson’s Disease.苏教授在获得澳大利亚慈善机构Shake it Up和迈克尔-J-福克斯基金会共同资助的170万拨款后，将在未来几周开始这项新的基因疗法的临床前研究。好莱坞演员福克斯（Michael J. Fox）于1991年被诊断出患有帕金森病，当时29岁。
NeuRA的研究旨在为细胞提供一种可持续的能量来源，以对抗帕金森病中因能量损失导致的多巴胺能神经元功能受损而发生的细胞死亡。
苏教授现在正在测试她的假设，即一种被称为Nix的细胞蛋白能够恢复细胞线粒体功能，并防止导致帕金森病衰弱症状的广泛细胞死亡，这些症状包括震颤或摇晃、肌肉僵硬或僵硬、运动迟缓和平衡问题。
苏教授的研究使她处于一项重大医学进展的边缘，因为她发现Nix的过度生产恢复了细胞再生自身电池能量和移除受损电池的能力。这一发现是通过研究一位自然过度表达Nix蛋白的女性而得出的，她的帕金森病没有发展。
帕金森病是一种神经系统疾病，其特点是产生多巴胺的脑细胞受损。目前，其症状可以被治疗，但没有办法阻止疾病的发展。NeuRA的科学家们将在受帕金森病影响的细胞模型中测试过度表达Nix蛋白是否能够通过为线粒体提供一种替代方式来恢复多巴胺能神经元的功能，并防止神经元的能量耗尽。
“如果这项研究成功，它将是一个游戏规则的改变，”Sue教授说：”这将是我们第一次能够保护细胞不死亡。
“目前所有治疗帕金森病的疗法都是真正的治疗症状，但它们实际上并没有触及问题的关键，即它首先是一个退行性过程。因此，这将是一种可以给所有帕金森病患者的治疗方法，以阻止疾病的过程。”
Parkinson’s disease sufferer Clyde Campbell AM, the founder of the Shake it Up Foundation, and his dog and paddle board companion Zeb at Balmoral Beach in Sydney.克莱德.坎贝尔（Clyde Campbell AM）在13年前被诊断出患有帕金森病，当时他只有44岁。
“我第一次注意到它是在做一个重要的开幕演讲；笔记在我手中开始颤抖，”坎贝尔先生说：”被诊断出来是一个打击，因为我当时很年轻。”
坎贝尔先生是Shake It Up基金会的创始人和董事会主席，他每天和他的狗Zebby一起锻炼，以帮助减缓他的疾病的发展。他感谢给他带来症状缓解的药物，但他说如果他的疾病可以通过基因疗法停止，那将是不可思议的，并给予他多年的快乐，能够与他的孙辈们一起玩耍。”如果我们能够阻止细胞流失，它可以给我们所有人带来巨大的变化”。
如果这项临床前研究复制了在自然过度表达Nix蛋白的病人身上观察到的情况，该疗法将进展到人类临床试验。
Shake It Up基金会已经为帕金森病的研究捐助了2200万。”这是一个伟大的机会，能够改变疾病的发展，”坎贝尔先生说。
（本文版权为《澳大利亚人报》所有）
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转自澳大利亚人报
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